소아 드라벳증후군 치료제 '핀테플라' 내달 보험 적용될 듯

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한국유씨비제약의 소아 드라벳증후군 치료제 '핀테플라(성분 펜플루라민)'가 허가평가협상 병행 시범사업 2호 약제 중 가장 먼저 급여권에 진입할 전망이다.

19일 관련업계에 따르면 핀테플라는 국민건강보험공단과 협상을 마쳤다. 건강보험정책심의위원회에서 급여신청이 의결되면 급여가 적용된다. 

드라벳증후군은 극희귀질환으로 잦은 발작과 자폐 스펙트럼 등 심각한 합병증을 동반한다. 특히 기존 항경련제로 발작이 조절되지 않는 환자의 돌연사 위험도 크다.

핀테플라는 세로토닌 수용체에 작용해 신경전달물질인 GABA 신호를 활성화시켜 억제 기능을 강화하고, 시그마-1 수용체 기전을 통해 신경세포의 과흥분을 조절하는 약물이다.

3건의 임상 3상시험에서 핀테플라는 14~15주 동안 월평균 경련성 발작 빈도를 위약 대비 약 54~65% 감소시킨 것으로 나타났다. Study 1과 Study 3에서 발작 빈도 감소는 각각 62.3%, 64.8%였다.

또한 드라벳증후군 치료를 위해서는 부가요법으로 다양한 약물 사용이 가능한데, 핀테플라는 기존 약물과 기전이 달라 동일한 약물을 중복으로 사용하지 않아도 된다. 이에 기존 치료제 복용 시 과도한 졸음이나 처짐 등 부작용을 겪었던 환자들과 증상이 조절되지 않던 환자들에게 새로운 치료옵션이 될 것으로 예상된다.

핀테플라는 허가평가협상 병행 2차 시범사업 약제로 선정됐다. 지난해 12월 국내 품목허가를 획득했고 지난 6월 '2세 이상의 드라벳증후군 환자에서 발작 치료를 위한 부가요법'을 적응증으로 약제급여평가위원회를 통과했다. 

시범사업을 통해 60일이 소요되던 협상 기간을 30일로 단축하면서 2호 시범약제 중 처음으로 급여 목록에 오를 것으로 보인다.

한편, 또다른 2차 약제인 한국MSD의 '윈레브에어(성분 소타터셉트)'는 점증적-비용 효과성(ICER) 임계값이 높게 산출돼 경제성평가 단계에 있으며 큐로셀의 '림카토(성분 안발캅타젠오토류셀)'는 지난달 중증(암)질환심의위원회를 통과했다. 

방혜림 기자 hlbang@hitnews.co.kr

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